上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院金穎課題組與同濟(jì)大學(xué)醫(yī)學(xué)院徐國彤課題組通過合作研究，闡明了胚胎干細(xì)胞（ESCs）來源的視網(wǎng)膜前體細(xì)胞（ESC-RPCs）的治療作用和腫瘤形成機(jī)理。相關(guān)研究日前作為封面論文，發(fā)表在《臨床研究雜志》上。該雜志編輯部認(rèn)為，這項(xiàng)研究為研發(fā)干細(xì)胞治療視網(wǎng)膜變性方法提供了理論和實(shí)驗(yàn)依據(jù)。
已有研究表明，在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)和臨床實(shí)踐中，視網(wǎng)膜下腔移植新生小鼠RPCs治療視網(wǎng)膜變性疾病安全、有效，但在人類身上不可行。ESCs具有分化為包括視網(wǎng)膜細(xì)胞在內(nèi)的各種類型細(xì)胞的潛能，但ESCs在移植治療中存在形成腫瘤的危險(xiǎn)。如何在細(xì)胞移植前將ESCs在體外誘導(dǎo)分化為能有效再生視網(wǎng)膜但不會(huì)形成腫瘤的供體細(xì)胞，是應(yīng)用干細(xì)胞治療疾病需要解決的關(guān)鍵問題。

　　科研人員利用視網(wǎng)膜變性小鼠模型開展細(xì)胞移植實(shí)驗(yàn)，結(jié)合全轉(zhuǎn)錄本芯片的檢測(cè)，發(fā)現(xiàn)經(jīng)典Wnt通路在ESC-RPCs中異常激活，并在調(diào)控治療效果和腫瘤形成中起關(guān)鍵作用。研究證實(shí)，在細(xì)胞移植前，應(yīng)用Wnt抑制劑處理ESC-RPCs，能顯著地提高移植細(xì)胞對(duì)動(dòng)物視力的保護(hù)作用，并減少移植細(xì)胞引起的腫瘤形成。

　　該研究為臨床上移植ESC來源的供體細(xì)胞治療視網(wǎng)膜變性和其他神經(jīng)退行性疾病奠定了重要基礎(chǔ)。